美国食品药品监督管理局(FDA)批准Mirum Pharmaceuticals旗下Ctexli用于治疗成人脑腱黄瘤病(CTX)。Ctexli是FDA批准的首个用于治疗CTX的药物。

适应症：成人脑腱黄瘤病（CTX），一种由基因突变引起的罕见代谢疾病。

作用机制：补充患者缺乏的胆汁酸，减少异常胆固醇代谢物在器官中的沉积。

疗效：在24周的双盲试验中显著降低血浆胆甾烷醇和尿液23S-戊醇水平。

安全性：需监测肝毒性风险，常见副作用包括腹泻、头痛等。

美国福泰制药（Vertex）制药公司宣布，美国FDA正式批准了其创新药物Journavx（suzetrigine）50mg口服片剂，用于治疗成人中至重度急性疼痛。

适应症：成人中度至重度急性疼痛。

作用机制：选择性抑制NaV1.8钠通道，避免阿片类药物的成瘾风险。

意义：首个基于新机制的止痛药，标志疼痛管理领域的重大突破。

Axsome Therapeutics公司宣布，其创新药物Symbravo（meloxicam和rizatriptan）正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准。

适应症：伴或不伴先兆的成人偏头痛。

特点：快速缓解症状并维持效果，改善患者生活质量。

第一三共（Daiichi Sankyo）与阿斯利康（AstraZeneca）联合宣布，其共同开发的抗体偶联药物（ADC）Enhertu（德曲妥珠单抗，trastuzumab deruxtecan）获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，适用于治疗不可切除或转移性激素受体（HR）阳性、HER2低表达（IHC 1+或IHC 2+/ISH-）或HER2超低表达（带有膜染色的IHC 0）的乳腺癌成年患者。

适应症：不可切除或转移性HR阳性、HER2低表达乳腺癌。

疗效：中位无进展生存期超过一年，优于传统化疗。

美国食品药品监督管理局（FDA）宣布批准阿斯利康（AstraZeneca）与第一三共（Daiichi Sankyo）联合开发的抗体偶联药物（ADC）Datroway（datopotamab deruxtecan）上市，用于治疗无法切除或转移性激素受体（HR）阳性、HER2阴性的成年乳腺癌患者，特别是那些已接受内分泌疗法和化疗的患者。

适应症：HR阳性、HER2阴性的不可切除或转移性乳腺癌。

特点：结合靶向与化疗优势，提供更高效治疗方案。

美国FDA已批准其Spravato(esketamine)鼻喷雾剂用以治疗难治性抑郁症(TRD)成人患者。

适应症：对传统抗抑郁药物无效的难治性抑郁症。

优势：快速见效，改善患者认知功能。

卫材株式会社和渤健于1月13日联合宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已经接受了Leqembi(lecanemab-irmb)100mg/mL皮下自动注射器用于每周维持给药的生物制品许可申请(BLA)，治疗轻度认知障碍或轻度痴呆期疾病患者的阿尔茨海默病(AD)。其处方药使用者费用法案(PDUFA)的生效日期定为2025年8月31日。

适应症：轻度认知障碍及早期阿尔茨海默病。

作用：延缓认知衰退，帮助患者维持日常活动能力。